Có hai công ty dược lớn sẽ có những sự kiện quan trọng trong tháng 12.

Cổ phiếu ngành dược đã gặp khó khăn trong hơn hai năm qua. Tuy nhiên, một số công ty với các cột mốc lâm sàng và/hoặc quy định quan trọng đã vượt qua xu hướng này và mang lại lợi nhuận ấn tượng cho các nhà đầu tư.

Trong tháng 12, Bluebird Bio (BLUE -1.04%) và Structure Therapeutics (GPCR 6.12%) đều có sự kiện quan trọng có thể làm tăng giá cổ phiếu của họ một cách đáng kể. Đây là những gì nhà đầu tư cần biết vào thời điểm này.

Một phương pháp điều trị gen tiềm năng
Bluebird Bio đang chờ quyết định từ Cơ quan Dược phẩm và Thực phẩm Mỹ (FDA) về phương pháp điều trị gen của họ, lovo-cel, dành cho bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu nặng (SCD). FDA dự kiến ​​sẽ đưa ra quyết định vào ngày 20 tháng 12.

Phương pháp điều trị gen đột phá này có tiềm năng trở thành một sản phẩm đình đám, với doanh số bán hàng hàng năm đỉnh điểm dự đoán sẽ vượt quá 1 tỷ đô la trong vài năm ngắn. Theo một số nhà phân tích theo dõi ngành dược, đây có thể giúp công ty trở thành dương dặn về dòng tiền vào năm 2026.

Phương pháp điều trị gen có thể sẽ đối mặt với sự cạnh tranh từ các liệu pháp truyền thống khác cho SCD, như Oxbryta từ Pfizer và exa-cel (hoặc Casgevy ở Vương Quốc Anh), một phương pháp điều trị SCD được chỉnh sửa gen từ CRISPR Therapeutics và Vertex Pharmaceuticals. Bluebird Bio hiện có vốn hóa thị trường khoảng 425 triệu đô la, vì vậy cổ phiếu ngành dược vốn hạn chế này có thể tăng mạnh nếu nhận được sự chấp thuận lịch sử này.

Tuy nhiên, bảng cân đối kế toán của công ty không mạnh mẽ lắm, và có thể sẽ cần huy động vốn sau khi được phê duyệt cho lovo-cel. Đối với nhà đầu tư dài hạn, việc huy động vốn có thể là một phát triển tích cực khi loại bỏ yếu tố rủi ro chính từ triển vọng ngắn hạn của công ty.

Một ứng cử viên giảm cân/diabetes loại 2 khác

Các rối loạn chuyển hóa như bệnh tiểu đường loại 2 và béo phì đã trở thành một điểm nhấn trong thế giới dược lý trong những năm gần đây. Các nhà lãnh đạo hàng đầu trong lĩnh vực này là Novo Nordisk và Eli Lilly, với các loại thuốc tiên tiến của họ là semaglutide và tirzepatide. Tuy nhiên, Pfizer và Structure Therapeutics, cùng với một số công ty khác, đều đang cố gắng theo kịp các công ty dẫn đầu này với các liệu pháp uống được cho bệnh tiểu đường loại 2 và giảm cân.

Ví dụ, Structure Therapeutics đang thử nghiệm GSBR-1290, một chất kích th

ích receptor GLP-1 uống được cho việc giảm cân ở cả người lớn khỏe mạnh và người mắc bệnh tiểu đường loại 2. Công ty dự kiến ​​sẽ báo cáo kết quả của thử nghiệm giai đoạn 2a của thuốc đối với bệnh nhân mắc bệnh tiểu đường loại 2 vào tháng sau. Mặc dù thử nghiệm giai đoạn sớm này có thể không quan trọng do kích thước mẫu nhỏ, tiềm năng thị trường của loại thuốc này là lớn lao.

Đối với GLP-1 kích thích và dẫn xuất của chúng, dự kiến ​​sẽ tạo ra hơn 200 tỷ đô la doanh số bán hàng vào giữa những năm 2030, theo nhiều chuyên gia ngành. Novo Nordisk và Eli Lilly có lẽ sẽ chiếm ưu thế hàng đầu trên thị trường này nhờ lợi thế người tiên phong. Tuy nhiên, cũng có thể có đủ cầu hỏi cho các ứng viên muộn như GSBR-1290 để đạt được địa vị blockbuster. Do đó, việc phát hành dữ liệu sắp tới có thể là một yếu tố thúc đẩy quan trọng cho công ty dược trung bình.